CRISPR基因编辑核心技术是外科手术遗传基因的极致方法，然而，该工具尚未被可用有效地外科手术长期慢性疾病。密苏里的学校医学院Dongsheng Duan积极支持的深入研究组明确并克服了CRISPR基因编辑中会的语言障碍，为该核心技术被选为一种持续外科手术手段奠定了基础性。
CRISPR基因编辑受天然抵御病毒能力很感兴趣，使深入研究人员通过加除和替换基因组中会的基因来忽略DNA序列，这种基因可能都会外科手术多种遗传基因。Duan和国立健康深入研究院以及匹兹堡的学校的合作者一起刚刚深入研究如何利用CRISPR外科手术杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD息肉携带一种都会终止抑制硬化症细胞产生的基因基因，如果缺乏抑制硬化症细胞，神经细胞都会就都会消退最终失踪，许多息肉失去了走动、呼吸和也就是说肝脏机制所必需的神经，就这样短暂的生命画上了句号。
“CRISPR从本质上补给线了基因，并将基因缝合在一起，”Duan说。他是医学院原子微生物学和药理学教授。“要做到这一点，CRISPR的原子剪刀（旧称Cas9）必需究竟在哪里加割，加割位置由gRNA决定。我们惊讶地发现，通过增加gRNA存量，可以将人体内模型的外科手术系统性从3个月初该线到18个月初。”
Duan的试验室给6周大的DMD人体内注射CRISPR系统，他们最初采用了被许多深入研究人员使用的最常作法，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到神经中会效用似乎更好，当深入研究团队设法长期纠正所有体内神经时，这种作法效用不佳。他们发现，骨骼肌中会的抑制硬化症细胞并未恢复，肝脏中会也一样，换句话说，外科手术不能阻止疾病的发展。
进一步调查发现，gRNA记号被所致消耗了，意味着没有足够的gRNA告诉Cas9无论如何加哪里。于是，深入研究组增加了gRNA记号存量，并以此类推试验，这一取而代之作法非同着增加了肝脏和骨骼肌中会的抑制硬化症细胞，18个月初的捕捉到期间，人体内神经瘢痕减少，肝脏机制和神经机制都得到了更佳。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统外科手术的一个独特语言障碍，”Duan说。“我们确信，通过增加和优化gRNA剂量也许可以克服这一语言障碍，确信也适可用其他CRISPR疗法。”
他们想要取而代之见解有助于奠定更佳CRISPR基因编辑疗法的基础性。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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